Em 26 de setembro de 2023, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA publicou o Guia nº 64, de 26/09/2023, de Boas Práticas para Estudos de Dados de Mundo Real (DMR).

Com a crescente disponibilização de tecnologias que permitem a acumulação e geração de grandes quantidades de dados, a discussão do uso de dados de mundo real em aprovações regulatórias tem sido cada vez mais presente, principalmente para situações em que não há viabilidade de condução de estudos clínicos tradicionais por questões éticas, logísticas ou particularidade de determinadas condições de saúde.

A possibilidade de uso de dados de mundo real para decisões regulatórias foi introduzida no Brasil pela RDC 753/2022, que dispõe sobre registro de medicamentos sintéticos e semissintéticos. Essa possibilidade se aplica aos registros que utilizam as vias de desenvolvimento abreviadas, que são detalhadas no Guias 60/2023.

O objetivo do Guia 64/2023 é estabelecer diretrizes gerais para estudos que utilizem os dados de mundo real, focando em formulação de perguntas, seleção de desenho de estudo, manuseio de dados para adequação a padrões regulatórios e elaboração do protocolo do estudo, para a avaliação de segurança e eficácia de medicamentos.

É importante ressaltar que os estudos clínicos randomizados controlados se mantêm como padrão-ouro para a avaliação de segurança e eficácia; no entanto, algumas circunstâncias evitam a viabilidade da condução do estudo convencional. Assim, os pesquisadores devem estar cientes das limitações que podem ser advindas dos bancos de dados de vida real (atualização dos dados, presença de informações incorretas, incompletas, ou de baixa qualidade e confiabilidade).

Os estudos utilizando os dados de mundo real podem ser considerados pela ANVISA quando apresentarem elevada qualidade em todo o processo de desenvolvimento e condução, com geração de evidências robustas, podendo ser usados nos seguintes casos:

• Alteração/inclusão de indicação ou ampliação de uso para populações desatendidas em estudos convencionais (crianças, idosos, gestantes);
• Doenças raras;
• Situações quando estudos tradicionais são considerados antiéticos;
• Complemento de estudos tradicionais (por exemplo, eficácia comparativa ou informações de segurança).

A qualidade do estudo será definida pelo rigor científico, sendo necessárias todas as etapas usuais de condução de uma pesquisa científica – desde o seu registro em bases de dados públicas antes de seu início até a garantia de acesso e rastreabilidade segura aos dados para auditorias, passando por elaboração de pergunta de pesquisa, ferramentas utilizadas, tamanho amostral, controle de confundidores, etc.

O Guia lista e detalha os itens considerados como essenciais para o desenvolvimento dos estudos de mundo real, na forma de uma estrutura para o protocolo de pesquisa a ser apresentado. O modelo de protocolo é apresentado como anexo ao Guia, e é baseado na estrutura HARPER (HARmonized Protocol Template to Enhance Reproducibility), com adaptações. O modelo HARPER foi construído tendo como base as Diretrizes da Agência Europeia de Medicamentos sobre Boas Práticas de Farmacovigilância.

Também é importante mencionar que a ANVISA não emite recomendações para a condução desses estudos, sendo aceitas possíveis orientações emitidas pela Organização Mundial da Saúde (OMS) e International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH). Os desenhos de estudo possíveis são listados na tabela seguinte.

O Guia 64/2023 está aberto a contribuições de 25/09/2023 a 26/03/2024, e pode ser acessado pelo link https://shorturl.at/hnFVX.

A ANVISA publicou, ainda, uma notícia detalhando o tema em seu website. De acordo com essa notícia, será criado um grupo de trabalho para a avaliação de estudos de evidência de mundo real (GT-EMR). Esse grupo de trabalho será estabelecido em outubro de 2023. Acesse a notícia em: https://shorturl.at/bPX57.

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